לראשונה, ה-FDA אישר תרופה לחולי זאבת

מנהל המזון והתרופות האמריקני אישר את התרופה החדשה Benlysta עבור אנשים הסובלים ממחלת זאבת אדמנתית מערכתית. התרופה, אשר ידועה בשמה הגנרי belimumab, פותחה על ידי חברת יומן ג'נום סיינסז ותשווק על ידי החברה בארצות הברית בשיתוף עם חברת גלאסקו-סמית-קליין. בארצות הברית בלבד עומדים להשתמש בתרופה בין כ- 300,000 ל- 1.5מיליון אמריקנים.

למידע נוסף בנושא זאבת ותרופות היכנסו לפורומים:
פורום בדיקות רפואיות, בדיקות דם
פורום דלקת פרקים, ראומטולוגיה
פורום זאבת, לופוס
פורום כירורגית כלי דם, ורידים
פורום תרופות ייעוץ תרופתי

לדברי קרטיס רוסברו, מנהל המרכז להערכה ומחקר בתרופות של ה- FDA, כאשר נעשה בתרופה שימוש במקביל לטיפולים הקיימים לזאבת, היא עשויה לעזור להתמודד בסימפטומים שנקשרו עם המחלה. ה- Benlysta, אשר מוזרקת ישירות לווריד, מכוונת לחלבון שממריץ לימפוציטים מסוג B, במטרה לצמצם את מספר תאי ה- B האבנורמליים. תאי B הוא כינוי ללימפוציטים מסוג B, תאי דם לבנים שאחראים ליצירת נוגדנים. הם נוצרים במוח העצם ועם הבשלתם מגיחים למערכת הלימפה, דרכה הם מגיעים לחלקי הגוף השונים.

זאבת (הידועה גם בשם "לופוס") היא מחלה קטלנית, שלא ידוע על תרופה עבורה. זוהי מחלה אוטואימונית שגורמת לפגיעה רב מערכתית ולתסמינים רבים בכל מערכות ואיברי הגוף, דוגמת מערכת הנשימה, הלב, הפרקים, העור, הכליות ועוד. מרבית חולי הזאבת נמצאים בסיכון גבוה לפתח מחלות והפרעות בכליות, פגיעה בעצמות (אוסטיאופורוזיס, שברים, נמק א-וסקולרי של העצמות), מחלות זיהומיות, דלקות, מחלות קרדיווסקולאריות ועוד

זאבת עלולה להתפרץ בכל מין ובכל גיל, איך היא פוגעת בעיקר בנשים ואוכלוסיות שאינן ממוצא אירופי, ובדרך כלל מתפתחת בין גילאי 15 עד 44. היא משפיעה על המפרקים, העור, הכליות, הריאות, הלב והמוח. בין הסימפטומים של המחלה: רגישות נפיחות או כאב, רגישות לאור, חום, כאבים בחזה, איבוד שיער ועייפות. המחלה קיבלה את שמה מהפריחה דמוית מסכת זאב, המופיעה לפעמים על פני החולים.

היצרנים ערכו שני מחקרים קליניים אשר כללו 1,684 חולי זאבת. על פי המחקרים, בחולים שטופלו ב- Benlyste במקביל לטיפול תרופתי סטנדרטי פעילות המחלה היתה פחותה מאשר בחולים שקיבלו פלסיבו במקביל לטיפול הסטנדרטי. עם זאת, הממצאים הצביעו על כך שמטופלים אפרו-אמריקאים כנראה אינם מגיבים היטב לטיפול בתרופה זו.

ועדיין, אין זו תרופת פלא: רק 30% מהחולים שקיבלו את התרופה בניסויים קליניים הפיקו ממנה תועלת. ומכיוון שהתרופה מחלישה את המערכת החיסונית של הגוף היא מגיעה עם תופעות לוואי חמורות, הכוללות זיהומים, סרטן, דיכאון והתאבדות.

אלו חולי זאבת עשויים להפיק את התועלת המרבית מהתרופה?

חולים רבים עם זאבת קלה עד בינונית אינם יכולים לשלוט בהתפרצויות של המחלה עם תרופות מקבוצת האנטי מלריה, שניתנות באופן ממושך כמעט לכל חולי הזאבת. האופציה היחידה שלהם כיום היא שימוש בסטרואידים. אבל לרבים מהחולים הללו יש מחלה פעילה מתמשכת והם עלולים להיחשף לכמויות גדולות של סטרואידים במשך חודשים ושנים, עם סיכון גבוה מאוד לתופעות לוואי חמורות.

אין הוכחה כי כל או אפילו רוב החולים הללו יפיקו תועלת משימוש ב- Benlysta. אבל יתכן שזה יקרה. התקווה היא שהתרופה תאפשר לחלק מאותם חולים שקיבלו מינונים גדולים של סטרואידים לקבל שליטה על המחלה, כך שפעילות הזאבת תפחת והם יוכלו לקחת מינונים נמוכים יותר של סטרואידים.

כך קרה בניסויים קליניים שנעשו על Benlysta. בממוצע, חולים שנטלו את התרופה הצליחו להפחית את המינון של תרופה מסוג פרדניזון שלקחו. במחקרים אלה, התועלת המרכזית שהופקה מהתרופה התבטאה בשיפור הפריחה בעור והנגעים באף ובפה. חולים מסוג זה עשויים להיות המתאימים ביותר להתחיל להשתמש בתרופה.

אלו חולי זאבת עשויים להפיק פחות תועלת מהתרופה החדשה?

בניסויים קליניים לא היה ברור אם התרופה עזרה לחולים שהזאבת השפיעה על הכליות, המוח וכלי הדם שלהם. בנוסף, מניתוח הנתונים עולה כי חולים ממוצא אפריקאי לא יפיקו תועלת התרופה, אולם לא נבדקו מספיק חולים ממוצא זה על מנת לדעת בוודאות.

מה שיכול להיות בעיה עבור החולים הוא שמדובר בטיפול ביולוגי - נוגדן מעשה ידי אדם - יקר לייצור. רוב התרופות האחרות מעשה ידי אדם נושאות תג מחיר גבוה. עם זאת, מדיווחים בעיתונות הכלכליים עולה כי יתכן שארגונים רפואיים יצליחו לכסות את העלות.

למידע נוסף בנושא תרופות:
הסכנות של חציית תרופות לשניים
תרופה ומחלת טרשת נפוצה מעוכבת
תרופות וויטמינים: טיפים לאחסון ושימוש
תרופות מזויפות: יותר נפוצות ממה שחשבתם
אנטיביוטיקה: פריצת דרך באוניברסיטת ת"א

עבור חולי זאבת, בתור התחלה עדיף שלא כל הראומטולוגים ירשמו למטופלים שלהם את התרופה, ולא כל חולה צריך לרוץ לבקש לקבל אותה. ככל שיצטבר יותר ניסיון עם התרופה, אם הנתונים הראשוניים יתמכו ויתווספו לחוויות קליניות טובות, זה עשוי להתברר כחסכוני אם זה ימנע מחולים להגיע לסיבוכים רציניים של זאבת ומלהחמיר קשות את מצבם עד שלא יוכלו לעבוד.

האם התרופה בטוחה?

במחקרים קליניים היו יותר מקרי מוות וזיהומים קשים בקרב חולי זאבת שקיבלו Benlysta מאשר בקרב אלו שנטלו פלצבו בנוסף לטיפול הסטנדרטי. בנוסף, אנשים הנוטלים Benlysta לא יכולים לקבל חיסונים עם נגיפים מוחלשים. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר בניסויים קליניים היו בחילות, שלשולים וחום. מטופלים חוו גם תגובות לעירוי (בחילות כאבי ראש, אלרגיה וקוצר נשימה) ולכן הטיפול באנטי היסטמין עשוי להיות נחוץ לפני כל עירוי.

* המידע המופיע כאן אינו מהווה המלצה לנקיטת הליך רפואי כזה או אחר. כל המסתמך על המידע המוצג עושה זאת על אחריותו בלבד. הגלישה בכפוף לתנאי השימוש באתר