המופיליה: לידתה של תרופת נובוסבן

"זה עובד" קראה האם בהתרגשות לאחר שהנובוסבן פקטור 7 לטיפול בחולי המופיליה עם נוגדנים, הוזרקה לבנה והצילה את חייו. לרגל יום ההמופיליה שיחול השבוע, קבלו את סיפור לידתה של תרופה
 מערכת BeOK
מאת מערכת BeOK
| 13/04/2008 |
צפיות: 5,796
דרכה של המדענית השבדית, פרופ' אולה הדנר, לא היתה קלה עד שפרי המצאתה - הנובוסבן פקטור 7 לטיפול בקרישת דם בחולי המופיליה עם נוגדנים - התפרסם.

המופיליה (בעברית: דממת) היא מחלה תורשתית המתבטאת בתפקוד לקוי של מנגנון הקרישה של הדם. עקב כך, כל פגיעה בכלי דם עלולה לגרום לדימום רב, חיצוני או פנימי. תרופת הנובוסבן מיועדת למיעוט מחולי ההמופילה, אלו עם נוגדנים.

זמן רב עבר עד שפרופ' הדנר מצאה חברת תרופות עם אוזן קשבת, שהסכימה לייצר כמויות לא מסחריות כמחווה הומניטרית למחלה יתומה, שכן בעולם סובלים ממנה אלפים בודדים בלבד.

"מנקודת מבט עסקית, מדובר היה בהחלטה מוזרה מאוד", אומרת פרופ' הודנר, "אבל הרעיון עלה בקנה אחד עם חזונה של חברת נובו נורדיסק, לפתח תרופה שתחולל שינוי של ממש בחייהם של חולים אלה".

למידע נוסף על המופיליה היכנסו לפורומים:
פורום המופיליה
פורום המטולוגיה, קרישת דם
פורום מחלות מטבוליות, גנטיות, נוירולוגיות
פורום רפואת משפחה
פורום בדיקות רפואיות, בדיקות דם

ב-1985 התקיים כנס בו דיווחה פרופ' הדנר על תגלית חדשה וראיות מניסויים בבעלי חיים המעידות שפקטור 7 יכול לעצור דימום מסיבי אצל חולים שאינם לוקים בהמופיליה.

"הם פשוט לא האמינו לי", נזכרת הודנר בחיוך היום, שנים רבות לאחר אותו אירוע. כמה שנים לפני אותה הרצאה, איש לא האמין שיש טעם לבודד את המרכיב הנדיר, פקטור 7, מזרם הדם, אשר פרופ' הודנר כינתה: "פקטור סינדרלה", משום שכה מקובל היה להמעיט בערכו.

ואכן, לולא היא עצמה הפריזה בערכו של מחקר זה, גם היא לא הייתה חוקרת את הגורם הזה.

היכרות קרובה. כשסיימה את לימודי הרפואה באוניברסיטת לונד ב-1966, פרופ' הדנר שאפה להפוך לפסיכיאטרית או אולי רופאה פנימית.

שני תחומים אלה הצריכו שעות עבודה ארוכות ומילוי חובות מקצועיות גם בסופי שבוע, ופרופ' הדנר היתה מטפלת בתינוקת שרק ילדה, ולכן העדיפה את שעות העבודה המקובלות של המעבדה להפרעות קרישה בבית החולים האוניברסיטאי במלמו.

בדיעבד התברר כי זו היתה הבחירה החשובה ביותר של חייה. העבודה עם הפרעות קרישה סייעה לאולה להבין את המנגנונים שבהם פקטור 7 ממלא תפקיד כה חשוב.

יתרה מכך, עבודתה הפגישה אותה עם חולי המופיליה אשר שימרו את המוטיבציה שלה לאורך קריירה ממושכת ולעתים גם קשה.

מה שעניין את אולה במיוחד היתה קבוצה קטנה של חולים שאיש לא יכול היה לעזור להם: חולים אשר המעכבים שבגופם מנעו את האפשרות לטפל בהם בתרופות שהיו זמינות אז לחולי המופיליה.

"בשבדיה היו רק חמישה כאלה, אבל הם העסיקו אותנו די והותר. חמשת החולים האלה סבלו כל הזמן מדימומים, רותקו למיטתם, ואושפזו כל אימת שהחלו לדמם. אני זוכרת ילד אחד קטן שאושפז כל אימת שנשרה לו שן חלב".

זה עובד! ב-1981 הצליחה פרופ' הדנר, יחד עם עמית אמריקאי שפגשה במהלך מחקר בן שנתיים שערכה בסיאטל, וושינגטון, לזקק כמות קטנה של פקטור 7 מפלזמה של דם אדם. המשימה היתה קשה מאוד והתוצאה כה פעוטה עד שרוב החוקרים נרתעו מעצם הרעיון.

ואולם, כשעמדה מול החולה הצעיר שלה, שקיבל זה עתה זריקה שעלתה כה הרבה שעות מחקר, כסף ומשאבים, אולה ידעה שהיא על הדרך הנכונה.

לצדה עמדה אמו של הילד, אשר ידעה היטב שחיי בנה בסכנה בכל פעם שנושרת לו שן חלב, אבל הפעם, הדימומים האיומים של דם קרוש למחצה לא התרחשו."זה עובד!" קראה האם. אותה זריקה שניתנה לילד הכילה את כל המלאי שהיה אז קיים בעולם של פקטור 7.

החלטה מוזרה מאוד. המנה הראשונה של פקטור 7 מזוקק הספיקה בדיוק לשני חולים ואפילו אולה נאלצה להודות שמצב עניינים זה אינו מעשי במיוחד. "היה צורך בכל הפלזמה בעולם כדי ליצור מספיק פקטור 7 לכל החולים עם המעכבים", מספרת פרופ הודנר.

פקטור 7 רקומביננטי (משובט) היה יכול לפתור את בעיית האספקה, אבל בתחילת שנות ה-80, אף חברה לא היתה מעוניינת בפיתוחו. הרבה יותר קל היה להתעלם מקבוצת החולים הזקוקה לתרופה.

במלים פשוטות וקשות, ייצור פקטור 7 משובט לא טמן הזדמנויות לרווח.

ב-1983, כשפנתה לנובו נורדיסק, כבר ספגה פרופ' הדנר סירובים משתי חברות אחרות, אך נובו נורדיסק מינתה אותה לעמוד בראש צוות מחקר של התרופה.

נובו נורדיסק לא עסקה כלל בתחום ההמופיליה, אבל עם הזמן, הדנר הצליחה לשנות את מוקד המחקר. ב-1985, נובו נורדיסק אישרה מחקר לפיתוח פקטור 7 לטיפול בחולי המופיליה עם נוגדנים.

התקדמות פנטסטית. אחד האנשים שגייסו את הדנר למחקר, סורן ביורן, שימש באותה תקופה כסמנכ"ל למחקר המטולוגי. ביורן זוכר היטב כיצד הוא, כימאי צעיר המתמחה בחלבונים, ושאר אנשי צוות הפיתוח של פקטור 7 שאבו מוטיבציה מדאגתה של הדנר לחולים.

"היא הצליחה להמחיש לנו את סבלם של החולים באופן כה ברור עד שהרגשנו שהם שוכבים לפנינו על שולחן המעבדה. היא הבהירה לנו כי משימתנו חשובה מאוד ואנו השקענו את כל מאודנו במחקר מבלי להרגיש שאנו עובדים קשה".

לכתבות נוספות בנושא המופיליה:
אלוהים, תודה שנתת לי המופיליה
אני אמיץ? חכו תראו את ההורים שלי
והחברים שלי מסתכלים עלי מזריק...
הנזיר שלא מוכר את הפרארי

שיאן של אותן שנים הגיע ב-1988, כאשר נהג אוטובוס שבדי, שחלה בהמופיליה עם מעכבים, היה הראשון שקיבל את פקטור 7 המשובט. זו היתה הפעם השנייה שהדנר היתה עדה לשימוש "האנושי" בתרופה, והפעם בהקשר לניתוח בברך.

"הייתי כל כך עצבנית, ורגע לאחר מכן כל כך שמחתי כשראיתי שהדימום נעצר! זו היתה הוכחה מספקת עבורי. זה היה פנטסטי ותמריץ עצום לצוות כולו".

לאחר מכן ערך הצוות סדרת ניסויים בפקטור 7 אשר הובילה לאישור רשמי של התרופה לשימוש בחולי המופיליה עם מעכבים, והדנר התמנתה לעמוד בראש המחקר בחטיבת התרופות של החברה.

סיפוק אמיתי. בשנת 2001 תגמלה אותה החברה נובו נורדיסק בפרס היוקרתי למפעל חיים עבור עבודתה החלוצית בפיתוח פקטור 7.

כיום, הדנר שואבת סיפוק רב מהידיעה שהמחקר על פקטור 7, שאותו זיהתה 18 שנים קודם לכן, נמשך וכי החברה שלקחה את הסיכון תפיק בסופו של דבר רווחים מההימור שנטלה. "אני חושבת שזה מגיע להם", היא אומרת.

דרג עד כמה מאמר זה עזר לך

עזר מאד

עזר

טוב

עזר קצת

לא עזר


* המידע המופיע כאן אינו מהווה המלצה לנקיטת הליך רפואי כזה או אחר. כל המסתמך על המידע המוצג עושה זאת על אחריותו בלבד. הגלישה בכפוף לתנאי השימוש באתר