מחלות ניווניות: הכירו את תרופות העתיד

מאחורי כל חוקר עומד חולה הזקוק לטיפול, כאשר כל תרופה חדשה מהווה עבורו תקווה לחיים.

קחו לדוגמא את הרשימה הבאה של אנשים השורדים עם מחלת ניוון השרירים ע"ש לו גריג (ALS): האסטרופיזיקאי המפורסם סטיבן הוקינג, פליקס שמולביץ' שטיפס לאחרונה עם כיסא הגלגלים שלו על הקיר של מגדלי עזריאלי, ודב לאוטמן התעשיין וחתן פרס ישראל.

אפשר להוסיף לרשימה הזו גם את רץ הטריאטלון מייקל מיידנט, שנפגע מסינדרום הנטינגטון, את השחקן מייקל ג'יי פוקס, ואפילו את מוחמד עלי הלו הוא קסיוס קליי האגדי, שחלו בפרקינסון.

על פניו אין בין האנשים הללו שום מכנה משותף. פרט לאדם אחד, שאחרי עבודתו ומחקריו הם עוקבים בדריכות ומחזיקים אצבעות להצלחתו. לאדם הזה קוראים פרופ' מוסה יודעים.

פרופ' מוסה יודעים, מבכירי המומחים לחקר המוח בישראל ובעולם, הוא ביוכימאי מומחה באנזימים, שהכשיר את עצמו באופן עצמאי כמומחה בנוירופרמקולוגיה.

הוא הקים את המחלקה לחקר הפרמקולוגיה בפקולטה לרפואה שבטכניון, ועומד היום בראש 'מרכז המצוינות למחלות נוירודגנרטיביות ע"ש איב טופף' המשויך לטכניון.

למידע נוסף על הנושא, היכנסו לפורומים:
פורום אבחון גנטי, מחלות גנטיות
פורום כירורגית כלי דם וורידים
פורום שבץ מוחי (נוירולוגיה)
פורום נכויות, מחלות כרוניות

בשנים האחרונות מתרכזים מחקריו במחלות ניווניות של תאי העצב (נוירונים) במוח, בניסיון לפתח עבורן תרופות. מדובר במחלות פרקינסון, אלצהיימר, ניוון שרירים (A.L.S) וסינדרום והנטינגטון. אותן המחלות שפגעו בכל אחד מהאנשים שהוזכרו לעיל.

לעצור את אפקט הדומינו. מחלות ניווניות של תאי העצב (נוירונים) במוח מעסיקות את החוקרים כבר מספר עשורים. ואולם, בשנים האחרונות מתקבלת תפיסה שונה לגבי התרופות שעשויות להתמודד עם המחלות הניווניות השונות.

ההנחה שעומדת בבסיס התפיסה החדשה היא, שמאחר שמדובר במחלות עם ריבוי של פתולוגיות, אין לקוות שניתן יהיה לטפל בהן בתרופת פלא אחת (silver bullet). במקום זה, יותר ויותר חוקרים בעולם, כדוגמת פרופ' יודעים, טוענים כי יש למצוא תרופה רבת תיפקודים (multifunctional drug). על פי חוקרים אלו, זוהי תרופת העתיד, המכונה גם בשמות כמו: 'pro drug' ו-'dirty drug'.

פרופ' יודעים: "המשותף לכל המחלות הללו זוהי העובדה, כי בכולן נצפים מוות וקריסה של נוירונים. העובדה הזו מרמזת על שני דברים:

במחלות אלו קיים אפקט הדומינו - יש שרשרת של אירועים מולקולריים, המתרחשים במוח ושלא ניתן לעצור את התרחשותם. תא עצב אחד שנפגע, גורר אחריו פגיעה של מספר תאי עצב נוספים בקרבתו וכן הלאה.

אין תרופה יחידה שיכולה להפסיק את התהליך המתקדם של שרשרת האירועים הללו. כלומר, למנוע את נפילת קוביית הדומינו הראשונה. גם אם מפתחים תרופה לאחד או יותר מהאירועים בשרשרת, זה יחסום רק את התרחשותו של אותו אירוע. השרשרת תדלג על אותו אירוע, והתהליך הניווני יימשך".

הגדרה חדשה למחלות ניווניות של נוירונים. ההבנה המושכלת, שאין תרופה אחת, שיכולה לעצור את שרשרת האירועים המולקולריים במחלות ניווניות של נוירונים, הביאה את פרופ' יודעים למסקנה, שיש למצוא שיטת טיפול אחרת.

פרופ' יודעים: "לפני כ-12 שנה הגענו למסקנה, שאם תרופה יחידה לא עובדת, עומדות בפנינו שתי אפשרויות: האחת, להשתמש בכמה תרופות ביחד (כדוגמת קוקטייל התרופות שניתנות לחולי איידס וסרטן). השנייה, לפתח תרופה אחת רב-תפקודית בעלת כמה מרכיבים ומספר אתרי פעולה (ה-multifunctional drug)".

ניווניות של נוירונים, כדוגמת פרקינסון. "פעם היו משוכנעים, שהפרקינסון היא רק מחלה נוירולוגית, שקשורה באובדן תאים דופאמינרגיים (תאי עצב שמוליכים 'דופאמין', האחראי לתנועה). מסביר פרופ' יודעים, "ואולם, היום אנו יודעים, כי המחלה מופיעה גם עם דיכאון ועם סימפטומים נוספים. מכאן שבפרקינסון מתרחשת פגיעה לא רק בתאי העצב הדופאמינרגיים, אלא גם באלו שמוליכים חומרים אחרים במוח, כמו 'סרוטונין' ו'נוראדרנלין'".

"המשמעות של שינוי התפיסה ביחס לטיפול במחלת הפרקינסון היא, שבאמת אין מה לדבר על תרופה יחידה, תרופת פלא. במקום זה, התרופה רבת התיפקודים צריכה להכיל כמויות זעירות של חומר פעיל, שיפעל 'כמקלחת' על אתרים שונים במוח ועל נוירונים מסוגים שונים: דופאמינרגיים, סרוטוניניים ועוד".

לקראת הניסויים הקליניים בבני אדם. לפרופ' יודעים ולחבריו יש סיבות טובות להניח, כי הכיוון שהם בחרו לגבי תרופת העתיד הוא הכיוון הנכון: "ממחקרים בבעלי חיים וממחקרים בתאי עצב מתקבלת מסקנה ברורה, לפיה התרופות מרובות התיפקודים טובות יותר מאשר תרופת פלא יחידה. ואולם, עדיין אין לנו נתונים קליניים לגבי יעילות התרופות הללו בבני אדם".

ואולם, נראה שהיום הזה לא רחוק. פרופ' יודעים הוא גם ממפתחי התרופה 'M-30' לטיפול בסינדרום הנטינגטון. זוהי אחת משלוש תרופות חדשניות, שפותחו על ידו במשותף עם פרופ' אברהם ורשבסקי ז"ל, פרופ' מתי פרידקין והדוקטורנט הסיני אילין דזאנג שלומד בישראל.

התרופות, הנחשבות כפורצות דרך, מיועדות לבלום את חימצון הברזל, שהוא תהליך הרסני לתאי המוח, המתרחש במחלות ניווניות של נוירונים. בשלב זה, התרופות נושאות סימונים זמניים: 'VK-28', 'HLA-20' ו- '30'M- , אך הן כבר אושרו כפטנט עולמי ואמריקני ועוברות כעת שלבי פיתוח ובדיקות רעילות, כהכנה בעתיד (כעשר שנים מהיום) כתרופות לטיפול במחלות פרקינסון, אלצהיימר והנטיגנטון.

"עד כה, בדיקות הרעילות לא מצאו משהו מזיק שעלול לפגוע בפיתוח" מספר פרופ' יודעים. "זהו צעד גדול קדימה – לקראת הניסויים הקליניים של התרופות בבני אדם, מאחר שכל התרופות האחרות להנטינגטון לא הראו השפעות חיוביות דומות על ההפרעה".

פרופ' יודעים הוא לא מסוג החוקרים הנשארים ספונים במגדלי השן האקדמאיים. הוא נפגש עם אלה העומדים מאחורי מחקריו וזקוקים לטיפול, מתארח בפורומים של קהילות החולים באינטרנט, ופעיל בעמותות שונות שהקימו חולים במטרה לתמוך בחולים אחרים ולקדם מחקרים.

לחולי פרקינסון כבר פתח פרופ' יודעים קרן של תקווה. יחד עם פרופ' ג'ון פינברג ובשיתוף עם חברת "טבע", הם פיתחו במעבדות הטכניון את מה שיכולה להיחשב כתרופת העתיד הראשונה - ה'רסג'לין'.

פרופ' יודעים: "רסג'לין ניתנת בכל שלב של מחלת הפרקינסון, והיא פועלת על הסימפטומים של המחלה. כלומר, מגינה על הנוירונים מפני פגיעה וגם מצילה נוירונים שנפגעו. זוהי לא תרופת פלא, אף חולה עדיין לא נרפא לגמרי מפרקינסון, לא בעזרת התרופה הזאת ולא עם כל תרופה אחרת.

"עם זאת, כבר יש לנו איתה ניסיון של חמש וחצי שנים בטיפול בפרקינסון, וניתן לראות שהיא משפרת את יכולת התנועה, ומגדילה את הזמן היחסי בו החולים מתפקדים טוב יותר".

באחרונה, החלה חברת "טבע" בניסוי הקליני הגדול והיקר ביותר אי פעם במחלת הפרקינסון, במטרה לאשר את ממצאי הניסויים שנערכו עד כה ברסג'לין. הניסוי יקיף כ-12,000 חולים מ-40 מדינות, ותוצאותיו יתקבלו בערך ב-2008.

"אם התוצאות של הניסוי יהיו חיוביות", מסביר פרופ' יודעים, "הדבר יהווה פריצת דרך בטיפול במחלות ניווניות של נוירונים". זה גם אומר, שכבר ב-2010 ניתן יהיה לתת לחולים תרופה, שתשנה באופן מובהק את מהלך המחלה.

החדשות הטובות עוד יותר הן, שתרופות העתיד הרב תיפקודיות מתאימות לא רק לטיפול במחלות ניווניות של נוירונים. פרופ' יודעים: "כל הקונספט של טיפול במחלות מורכבות, כמו סרטן, איידס, מחלות קרדיו-ווסקולאריות, סכיזופרניה ודיכאון – הולך היום לכיוון של תרופות מרובות תיפקודים".

כתבה: טל ברק, רמב"ם

לכתבות נוספות בנושא בריאות, רפואה מונעת ואיכות חיים היכנסו לאתר הקריה הרפואית רמב"ם



* המידע המופיע כאן אינו מהווה המלצה לנקיטת הליך רפואי כזה או אחר. כל המסתמך על המידע המוצג עושה זאת על אחריותו בלבד. הגלישה בכפוף לתנאי השימוש באתר