תרופה חדשה לחולי פרקינסון והנטינגטון

מחלת הנטינגטון היא מחלה סופנית, תורשתית ופרוגרסיבית הנגרמת ממוות תאים במוח.

תרופה חדשה למחלות הניווניות הנטינגטון ופרקינסון שפותחה על ידי פרופ' אן ב. יאנג, ראש הקתדרה לנוירולוגיה בביה"ס לרפואה של הרווארד, צפויה להפחית את גודל ונפח המצבורים החלבוניים ב-30%.

החולים במחלת הנטינגטון סובלים גם מדמנציה ואובדן זיכרון. היארעות המחלה משתנה בין אזורים שונים, במערב בין ארבעה לשמונה לכל 100,000 אנשים.

הנטינגטון מתבטאת בראש ובראשונה בליקוי תנועתי בשם כוריאה, כלומר תנועות לא רצוניות המזכירות מחול. המחלה תוארה לראשונה בשנת 1872 על ידי רופא מניו-יורק בשם ג'ורג' הנטינגטון ומכאן שמה.

המנגנון המדויק של הרס התאים במוח אינו ברור, כיום יש ראיות לכיוון של נזק פיזי ישיר של החלבון לממברנת התא.

למידע נוסף בנושא היכנסו לפורומים:
פורום שבץ מוחי (נוירולוגיה)
פורום הפרעות זיכרון הפרעות קוגניטיביות
פורום נכויות, מחלות כרוניות
פורום גיל המעבר
פורום רפואת משפחה

פרקניסון היא מחלה ניוונית של מערכת העצבים המתבטאת ברעד, איטיות, נוקשות שרירים, הפרעות דיבור, ולאחר שנים של התקדמות המחלה, מופיע גם חוסר שווי משקל.

הסימנים נגרמים מירידה בהפרשת חומר הנקרא 'דופמין' (dopamine), כתוצאה מפגיעה של המחלה באזור במוח המכונה "החומר השחור". כשיש אובדן של מעל 80% מהתאים בחומר השחור, יופיעו סימנים של פרקינסון.

פרופ' יאנג, חוקרת מוח מובילה, חשפה לראשונה פיתוח מתקדם של תרופה למחלות הניווניות הנטינגטון ופרקינסון. הגילוי הוצג בכנס שנערך בשבוע שעבר במרכז לחקר המוח באוניברסיטת בר אילן.

"פיתוח התרופות הללו הוא תרומה עצומה למין האנושי כולו", אמר פרופ' משה קוה, נשיא אוניברסיטת בר אילן.

ראש המרכז לחקר המוח, פרופ' משה אבלס ציין כי: "ייחודיותו של צוות המחקר הוא לא רק בפיתוח המהפכני, אלא גם בתמיכה הרחבה שהעניק צוות החוקרים למשפחות החולים ולחולים עצמם".

לכתות נוספות בנושא:
שבץ מוחי: פריצת דרך בטיפול
10 דברים על פרקינסון
פרקינסון - איך נימנע מזה?
ד"ר, איזה מחלה מפחידה אותך?
האם המערכת החיסונית משפיעה על הזיכרון?

עד היום, למחלות ההנטינגטון והפרקינסון אין פיתרון כוללני אמיתי. שתיהן שייכות לקבוצת המחלות הניווניות ביחד עם אלצהיימר וקרויצפלד יעקב (הפרה המשוגעת).

המשותף לכל המחלות הללו הוא יצירת מצבורים של חלבונים ששקיעתם פוגעת בתאי עצב במוח. פיתוח התרופה נעשה במודל של עכברים שהמערכות הרלוונטיות בגופם עברו שינוי על מנת להתאים למערכת אנושית והציג תוצאות משמחות של ירידה במוות תאי וחזרה לתפקוד תקין.

הקושי במציאת פיתרון למחלה טמון בכך שהחלבון הפגום במחלת ההנטינגטון הינו בעל פעילות רבגונית הכוללת יצירת אנרגיה בגופנו, ופיקוח על דרגת ההתבטאות של גנים שונים נוספים.

בתהליך גילוי התרופה נבחנו ארבעה מולקולות היכולות לעכב שקיעת מצבורים חלבוניים במוח יונקים על ידי מניעת קיפול לא נכון של החלבון המעורב.

לבסוף נבחרה מולקולה אחת, הודות ליכולתה לפעול גם בריכוזים נמוכים מאוד. התרופה צפויה להפחית את גודל ונפח המצבורים החלבוניים ב-30%.

פרופ' יאנג מציינת, כי בניגוד למחלת ההנטינגטון שם התרופה תקטין את המשקעים, הרי שבפרקינסון הדבר הפוך, על התרופה להגביר את מצבורי המשקעים הואיל ומקטעים קטנים יותר הם רעילים יותר.

מטרה זו ניתן להשיג על על ידי פגיעה מכוונת בגן המכונה SIR2, בעזרת אסטרטגיות הקיימות בידנו כיום נצעד בבטחה לעבר עתיד הרפואה, הוסיפה פרופ' יאנג.

* המידע המופיע כאן אינו מהווה המלצה לנקיטת הליך רפואי כזה או אחר. כל המסתמך על המידע המוצג עושה זאת על אחריותו בלבד. הגלישה בכפוף לתנאי השימוש באתר