ALS: עדכוני מחקר אחרונים

ממחקר חדש בבעלי חיים עולה כי שתי תרופות, טלידומיד ולנלידומיד (Thalidomide, Lenalidomide) עשויות להאריך את חייהם של חולי ALS. תרופות אלו מונעות היווצרות של ציטוקינים (חלבונים קטנים המופרשים בעיקר על ידי מערכת החיסון ומשמשים לתקשורת בין התאים השונים. שני הציטוקינים שהתגלו ברמות גבוהות בחולי ALS נקראים TNF-alpha ו-FasL) שהינם גורמי דלקת החשודים כמשפיעים על התפתחות המחלה.

ציטוקינים אלו התגלו ברמות גבוהות מהרגיל בחולים והם גורמים למוות של תאי עצב (אשר אינם יכולים להתחדש כתאים אחרים בגוף) המביא לאובדן היכולות המוטוריות.

מתן טיפול תרופתי זה לעכברים בעלי רמת ציטוקינים גבוהה (שטרם פיתחו את המחלה) הראה ירידה בהדרדרות התפקוד המוטורי ובמספר תאי העצב המתים וכן עליה במשך החיים, וזאת בהשוואה לעכברים שלא טופלו.

הצעד הבא הוא לבדוק אם התרופה עובדת גם על עכברים שכבר פיתחו מחלה פעילה, כיוון שזהו בעצם הזמן בו מתן הטיפול רלוונטי לחולי ALS.

המחקר מהווה תקווה חדשה לחולים במחלה, כיוון שכיום נמצאת בשימוש התרופה רילוזול (Riluzole) המאריכה את חיי החולים בחודשים ספורים. עם זאת, יש לזכור כי הצלחת הטיפול בעכברים אינה מבטיחה אפקטיביות גם בבני אדם.

המאמר המקורי פורסם במבדורת חודש מרץ של כתב העת Journal of Neuroscience על ידי קבוצת מחקר מאוניברסיטת קורנל בניו יורק.

תרופה ניסויית חדשה נבדקת על עכברים בעכברים עם מוטציה בגן SOD1 (שינוי הנצפה בחולי ALS מהסוג התורשתי) התגלתה רמה נמוכה של GluR2 AMPA subunit (תת יחידה של רצפטור לגלוטמאט הנקרא AMPA). תת יחידה זו אחראית לויסות רמת הסידן בנוירונים על ידי מניעת כניסת סידן. במקביל, נצפתה עלייה קטנה ברמת תת היחידה GluR3, המעלה את החדירות לסידן.

ד"ר קטרינה בנדוטי ממרכז המחקר הפרמקולוגי במילאנו (Mario Negri Institute for Pharmacological Research) ועמיתיה בדקו מתן תרופה ניסויית חדשה, ZK 187638, החוסמת את הרצפטורים AMPA (ובכך נמנעת החדירות המוגברת לסידן).

נמצא כי התרופה הביאה לשיפור הסימפטומים בעכברים החולים וכן להארכת משך חייהם. ממצאי המחקר פורסמו במהדורת חודש ינואר של ה-Journal of Neuroscience Research.

מחסור בתאי דם לבנים בעכברים עם SOD1 מוטנטי ד"ר סבטלנה גרבוזובה-דיוויס ועמיתיה מאוניברסיטת דרום פלורידה דיווחו ב-Journal of Neuroimmunology על ירידה משמעותית בתאי דם לבנים בעכברים בשלב הסופי של מחלתם. ממצא זה מחזק את ההנחה שב-ALS קיימת הפרעה במערכת החיסונית.

שינויים בגן אנגיוגנין בחלק ממקרי ה-ALS קבוצת מחקר ממחלקת המחקר המדעי במכללה לרופאים בדבלין, גילתה ממצאים התומכים בכך שמוטציות בחלבון הנקרא אנגיוגנין מעורבות בחלק ממקרי ה-ALS.

לאנגיוגנין תפקיד בתגובת רקמות הגוף במצב של חוסר חמצן. כפי שפורסם ב-Nature Genetics, מוטציות בגן המקודד לאנגיוגנין נמצאו אצל אנשים עם ALS תורשתי וכמו כן אצל חולי ALS, שאין להם בני משפחה החולים במחלה.

חלבון נוסף המשתתף בתגובת הגוף לחוסר חמצן ומקושר אף הוא ל-ALS נקרא VEGF (vascular endothelial growth factor). שני חלבונים אלו נמצאים בתאי העצב המוטוריים.

המחקר מספק ראיות לכך שמוטציות בגנים הקשורים לחוסר חמצן מעורבות במוות של תאי עצב. בימים אלו מפתחים ריפוי גני המבוסס על VEGF, למטרות ניסויים קליניים.

לאתר עמותת ישראלס - העמותה לחקר מחלת ה-ALS בישראל

* המידע המופיע כאן אינו מהווה המלצה לנקיטת הליך רפואי כזה או אחר. כל המסתמך על המידע המוצג עושה זאת על אחריותו בלבד. הגלישה בכפוף לתנאי השימוש באתר