לערן

שוב לצערי מניסיוני האישי ושילוב של ידע מקצועי התובנות חדשות כל יום מהמחלה ה**** הזו. אכן יכולה להיות גם פגיעה בעצבים כמו שאמרתי למעלה הן בגלל תרופות ציטוטוקסיות כמו אימוראן וכד' והן בגלל שימוש ממושך בסטרואידים והן כמו שאחד הרופאים אמר לי מחלה כרונית ממושכת ופעילה.
אז נכון שמיאסטניה פוגעת רק בשרירים ואמורה להיות מחלה לא כואבת אבל התופעות מסביב ומהטיפול יכולות להיות כואבות מאד, שוב לצערי הרב

האם את משתמשת במשאף ונטולין בזמן קושי בנשימה או בכדורים?

זה מה שיש לי בבית מבעלי

אך המשאף פועל מקומית, מטרתו הרחבת דרכי הנשימה, הבעיה אצל חולי מיאסטניה היא לא חסימת דרכי אוויר כמו אצל חולי אסטמה או מח' ריאה כרוניות אלא שרירי הנשימה מתקשים לבצע את הפעולה כנדרש או ששרירי הבליעה חוסמים את המעבר .
שאלתי את השאלה כי אני מנסה עכשיו טיפול בונטולין

אני קיבלתי השראה מהאתר. נדמה לי שעליסה כתבה פעם על ונטולין אז ניסיתי...זה עבד כבר כמה פעמים.
מאחלת לך הצלחה. תדווח לנו שנלמד מנסיונם של אחרים

שימוש בתרופה של אדם אחר, ללא פיקוח רפואי או הבנה של דרך פעולתה עשוי להיות מסוכן.

אחד החששות שלי מעצות שניתנות באינטרנט (בין אם על ידי חולים ובין אם על ידי רופאים, שלא יודעים מי יקרא אותן וגם מי האדם שעומד מולם ושואל אותם), הוא בדיוק זה-שחולים ינסו טיפולים שונים על דעת עצמם.

אני עצמי לא התחלתי טיפול בונטולין, מבלי להתייעץ עם מספר רופאים לגבי דעתם. עשיתי זאת, לאחר שהיה ברור לי שהרופאים שמטפלים בי סיימו את מה שיש להם להציע לי, ואם ברצוני למצוא טיפול שיכול להועיל, עלי ללמוד כל מה שאני יכולה על המחלה בכוחות עצמי.

גם כאשר הייתי משוכנעת למדי לאחר קריאה מדוקדקת של הספרות, והתעייצות עם רופאים מובילים בתחום כמו ד"ר אנדרו אנגל ממיו קליניק, לא התחלתי בטיפול בלי שידעתי שזה נעשה בפיקוח והסכמה של רופא נוירולוג. דאגתי גם להתייעץ עם שני פולמונלוגים, ולאחרונה גם קרדיולוג, כאשר היה לי ברור שהטיפול אכן אפקטיבי ונראה שאשתמש בכמויות משמעותיות במשך שנים ארוכות.

הטיפול בונטולין (למעשה יותר מכך אפדרין) הוא לא טיפול חדש במיאסטניה. ישנן תוצאות טובות מאוד עם הטיפול הזה, אצל תת-קבוצות של חולים. בעיקר סוגים מסויימים של מיאסטניה מולדת, ולאחרונה שמעתי גם שיש החושבים שהוא עשוי להיות יעיל בשביל חולים עם Musk.

למרבה הצער מעט מאוד נוירולוגים בארץ או בעולם מודעים לצורת הטיפול הזו, ושוקלים אותה אצל חולים שלא הגיבו לטיפולים אחרים. אף לא אחד מהנוירולוגים שטיפלו בי העלה את האפשרות הטיפולית הזו, כולל אנדרו אנגל עצמו, שבדרך מקרה שמעתי שהוא מטפל בחולים בצורה זו עם הצלחה משמעותית. (בזכות נאום תודה שלו ל MGFA האמריקאי ששלח לי משה פיק).

מעבר לאפקט הישיר שיש לתרופה על השריר, יש לה גם אפקט אימונומודולאטורי, ואפילו מתנהל כעת ניסוי קליני לגבי מחלת טרשת נפוצה בשימוש בתרופה.
דווקא אצל חולים עם אסטמה, המחלה שבה השימוש בתרופה מקובל, היא כנראה מסוכנת מסיבות שונות, והיום ההמלצה להמעיט בשימוש בה אצל חולים אלו. בנוסף, בשימוש ממושך היא עשויה לגרום לפגיעה בלב.

הייתה לי דילמה קשה אם לספר לחולים אחרים על הטיפול הזה (מתוך החששות שציינתי) או לא לספר (ואז למנוע מהם טיפול שעשוי להיות מאוד אפקטיבי, ובשבילי שינה בצורה משמעותית את היכולת התיפקודית ואת איכות החיים). והחלטתי שהתועלת הצפוייה גדולה מהנזק, ואני מקווה שהחלטתי לא הייתה שגוייה.

שימוש במשאף של חולה אחר, אינה נראית לי הדרך הנכונה. אני חושבת שנכון יותר יהיה להתייעץ על כך עם הנוירולוג שמטפל בך ורופא המשפחה שמכיר גם את בעיותייך האחרות, ולשקול ביחד אם התועלת בטיפול תעלה על הנזק האפשרי (כמו בכל טיפול רפואי). . אשמח לתת לך ספרות רפואית רלוונטית בנושא. (לצערי, אין הרבה),
אם אכן המשאף עוזר לך, ואין אצלך סיכון בטיפול, ייתכן גם שתוכלי להרויח הרבה יותר מטיפול מסודר בכדורים, תוך מעקב כפי שצריך.

עליסה.

עליסה, תודה על ההסבר המלומד. אכן טוב עשית ששיתפת אותנו. אני יוצאת מנקודת הנחה שחולים שמשתמשים באינטרנט מודעים לכך שזה לא תחליף ליעוץ רפואי ואכן אחרי נסיון אחד ביקשתי מרופאת המשפחה מרשם לונטולין והיא נתנה לי. הנסיון נעשה בשעת מצוקה ביום שבת וחשבתי שהתועלת תהיה רבה מהנזק וכך היה. הרבה תרופות התגלו במקרה כפותרות בעיות שלא לשם כך נועדו, כולם מכירים את הדוגמא של הויאגרה...

לא רק ויאגרה, אלא יש גם דוגמאות רבות נוספות.

למעשה, אפילו במיאסטניה.

התרופה הראשונה למחלה (אפדרין), התגלתה בדרך מקרה על ידי ד"ר אליזבט אדגווד, שסבלה ממיאסטניה קשה, אשר השתפרה באופן בלתי צפוי כתוצאה מטיפול שקיבלה למטרה אחרת לחלוטין,
והשכילה להבין שהשיפור לא היה מקרי.

אני, לצערי, לא הייתי חכמה כמוה, ולקח לי כמה שנים לעשות את הקישור בין התגובה שהייתה לי לונטולין במשאף (שקיבלתי בטעות עקב אבחנה מוטעית של אסטמה), לבין האופי החריג של המחלה שלי.

לקח לי זמן להבין שאני צריכה לחבר ביחד את כל אותן תופעות שהנוירולוגים טענו שאין להן הסבר פיזיולוגי, ולמצוא איך הן מתחברות ביחד, כמו פאזל להבנה אמיתית של הגורם למחלה שלי, ובעקבות כך גם למצוא טיפול יותר יעיל. וכפי שאמרתי היה גם קצת מזל, ותרומתו של משה פיק, שדואג תמיד לעדכן את כולנו בכל הקורה בעולם...

לוא ניחנתי בחוכמתה של אליזבט אדגווד, הייתי עושה זאת כבר לפני שנים...

בעומס חום כזה גם ונטולין לא עוזר
מה עושים?

ראשית יושבים כמה שיותר ליד מזגן, החום אכן משפיע, השבוע התעקשתי לאכול ארוחה מאד חמה וככל שהארוחה התמשכה הרגשתי שיכולת הבליעה שלי נפגמת, מעולם לא הרגשתי זאת אבל עובדה. הונטולין כפי שכתבתי מטה משפיע לאחר זמן מה וגם לאט, יש מי שההפעה שבאמת נראית לעין אצלו הוא מס' חודשים ויש הפחות.
צריך להתחיל את הטיפול בייעוץ של נוירולוג ופולמונולוג, גם באם הנך סובלת מבעיות נשימה אולי זה הזמן לבצע בדיקת שינה הכוללת צבירת CO2 ולראות האם אינך זקוקה למכשיר תומך נשימה.
ונטולין הוא לא תרופת פלא מעכשיו לעכשיו ובטוח שלא משאף.

חולי מיאסטניה אינם מחוסנים נגד אסטמה. כלומר, יתכן וטיפול במשאף ונטולין עוזר לחלק מהחולים כיוון שבכול זאת יש להם אסטמה. אדרנלין כמובן שמחזק כל שריר, אבל במיקרה של מיאסטניה, חיזוק השריר יכול להחליש בהמשך.
טיפול באפדרין נדון בעיקר בחולים אם מיאסטניה מולדת, על רקע פגם גנטי. הקשר של MUSK לזה הוא שהפגם שלרוב נמצא הוא בחלבון שעובר קישור ל- MUSK. אותו MUSK שנגדו נוצרים נוגדנים לעיתים, אבל לא במיקרים אלה.
בכל מיקרה, הנושא מעניין מאוד.

הבעיה היא כשמגיע חולה עם מיאסטניה שסובל מבעיות נשימה לפולמונולוג רגיל במרפאה שלא נפגש עם חולי מיאסטניה כמעט מיידית מקבל משאף (מניסיון אישי ושל אחרים) כי בבדיקת הנשימה הפשוטה שנעשית שם מצוין הפרעה חסימתית קלה, התיעצתי עם מרדימים בנושא והתברר כי ברור לחלוטין שתהיה גם הפרעה חסימתית קלה בשל חולשתהשרירים וכך הנאדיות הסופיות נסגרות כי הן לא מאווררות דיין, אבל הבעיה העיקרית היא חוסר איוורור ולזה משאפים לא עוזרים!!!
בעניין הונטולין אני גם התחלתי בו כניסיון טיפולי ואכן הוא עובד, אומנם את תוצאות עבודתו לא רואים מייד ועכשיו, אבל כבר לאחר שבועיים הורדתי 3 מסטינון מתוך 10-11 שאני לוקח, נכון שונטולים הוא לא תרופה טיפולית, למרות שלדברי עליסה על פי מחקרים כן יש לו אפקט אימומודולרי כלשהו, אבל אם הוא משפיע על תסמיני המחלה טוב יותר ממסטינון או מחזק את יעילות המסטינון דרשיני, זה מה שחשוב לי כחולה.

אתה כותב:

1. " אדרנלין כמובן שמחזק כל שריר, אבל במיקרה של מיאסטניה, חיזוק השריר יכול להחליש בהמשך. "

על מה מבוססים הדברים האלה, ומתי זה "בהמשך" ?


2. " טיפול באפדרין נדון בעיקר בחולים אם מיאסטניה מולדת, על רקע פגם גנטי. "

עד כמה שהבנתי הסיבה העיקרית לכך שהטיפול בונטולין נוסה בעיקר בחולים שציינת, זה משום שחולים אלו אינם מגיבים לכל טיפול אחר. חולים עם DOK7 CMS, מן הסתם לא מגיבים לטיפול אימונוסופרסיבי, אך גם לא למסטינון (שדווקא מחמיר את מצבם) וכנ"ל חולים עם AchE def.
אין זה אומר בהכרח שהטיפול לא יהיה יעיל גם אצל חולים אחרים עם מיאסטניה.
אצל חולים אלו גם לא נצפתה פגיעה כפי שציינת, אלא להיפך היה שיפור מתמשך גם אחרי 8 חודשים של טיפול באפדרין.

3. " הקשר של MUSK לזה הוא שהפגם שלרוב נמצא הוא בחלבון שעובר קישור ל- MUSK. אותו MUSK שנגדו נוצרים נוגדנים לעיתים, אבל לא במיקרים אלה. "

MuSK' הוא חלבון חשוב בפעילות השריר. יש לו חשיבות מכרעת בבנייה תקינה של הסינאפסה עם "פיזור" תקין של הרצפטור לאצטיל כולין. הידע על כך הוא מתוך ניסויים בעכברים knock out mice בהם יוצרים במכוון חסר מוחלט שלו. אבל יש לו גם תפקידים רבים אחרים שיכולים להיפגע מבלי שתהיה פגיעה בהכרח ביצירה תקינה של הסינאפסה. נוגדנים שמכוונים לאתרים שונים של חלבון יכולים לגרום לפגיעה בפעילות מסויימת שלו, מבלי לפגוע כלל בפעילות אחרת. והדבר נכון גם לגבי פגם גנטי ספציפי, שלא מונע את יצירת החלבון, אלא רק פוגם בפעילותו.

מעט מאוד ידוע על התפקידים האחרים של MuSK, כפי שמעט מאוד ידוע על התפקידים האחרים של DOK7, אבל סביר להניח שזה לא תפקידם היחיד. ויש גם יותר ויותר עדויות לכך שיש חיים אחרי הסינאפסה, ותסמונת מיאסטנית יכולה להיגרם לא רק כתוצאה מבעיית הולכה חשמלית, אלא גם כתוצאה מפגיעה בתרגום שלה להתכווצות תקינה של השריר.

מה שתומך בכך הוא שאצל כ-30% מחולי המיאסטניה (מבחינה קלינית) אין עדות בבדיקות הרגישות ביותר (כמו SFEMG) לבעייה בהולכה בסינאפסה, והEMG שלהם לחלוטין תקין. ובכל זאת יש להם תסמונת קלינית מיאסטנית ברורה.

לסיכום, ההחלטה על טיפול בונטולין, אצל חולה מיאסטניה, צריכה כמו החלטה על כל טיפול אחר להיות מבוססת על התועלת הצפוייה מול הנזק הצפוי אצל החולה הספציפי.

אצלי באופן אישי, היחס הזה ברור ללא ספק. וכמו שציינתי זה לא אומר שכך יהיה אצל כל חולה אחר.

להבדיל בין אסטמה למיאסטניה זה לא דבר מסובך במיוחד, וניתן גם לדעת אם התגובה לונטולין היא השפעה על השריר או על הסימפונות בקלות יתרה.

למיטב ידיעתי, ונטולין זה משאף והוא עוזר כמעט מייד. האם יש טיפול אחר? ונטולין בגלולות?
לא הבנתי מהדיון בנושא

במשאף הוא אכן דרך הטיפול המקובלת באסטמה, משום שהוא אמנם נספג במידה מסויימת לכל הגוף, אך עיקר פעילותו ממוקדת באיזור הסימפונות.
אולם, ישנן עבודות שמראות שגם אצל חולי אסטמה חלק מההשפעה שלו, היא על ידי שיפור ההתכווצות של הסרעפת, כתוצאה מהאפקט הסיסטמי שלו.

אצל חולי מיאסטניה, הפגיעה בדרך כלל אינה רק בשרירי הנשימה, ולכן טיפול במשאף יהיה בעל יעילות מועטת יחסית. לעומת זאת, טיפול בכדורים יגרום לרמות טובות של התרופה בכל הגוף. ולכן ישפיע גם על שרירים אחרים באותה המידה.

אני למשל לא יכולתי לשבת בכיסא רגיל במשך יותר מ-20 דקות, והייתי זקוקה למשענת ראש. היום, יש שיפור משמעותי במצב. גם היכולת שלי לקרוא, לראות סרטים בטלויזיה וכד, השתפרה בצורה משמעותית. יכולת ההליכה שלי השתפרה לא רק בגלל שיפור בנשימה, אלא גם שיפור בהליכה עצמה. עברתי ממצב שבו יכולתי בקושי לראות שני חולים במרפאה, פעמיים בשבוע, למצב שבו אני רואה שישה ויותר, וגם יכולה להשתתף בישיבות ועוד. ממצב שבו לא יכולתי להרים תיק של חולה בכוחות עצמי, או לדפדף יותר ממספר דפים, למצב שאני יכולה לעשות זאת. אני עדיין זקוקה לתמיכה נשימתית אחרי מאמצים חריגים, אבל אם אני לא עוברת את הגבול, או סובלת מזיהום רספיראטורי, זה קורה הרבה פחות בצורה משמעותית.

בתחילת הטיפול (תוך מספר ימים) השיפור היה דרמאטי, אבל לאחר מספר ימים הייתה החמרה קשה, אבל במשך הזמן, המצב התייצב.

כפי שאמרתי, אשמח לתת לך כל אינפורמאציה שאת חושבת שיכולה לסייע לך, וגם את הספרות הרפואית הרלוונטית, התכתבויות עם רופאים בחו"ל וכד, שהביאו אותי להחליט לנסות את הטיפול הזה. את יכולה למצוא אותי דרך משה פיק. .

למען השם,עליסה יקרה,אולי כדאי שתנהלי את הדיון הרפואיהעמוק עם דר' דורי בהתכתבות אישית ביניכם?אין לי ספק שהוא רציני וחשוב ומעשי,אבל לרובנו החולים הפשוטים הוא אינו מובן וברור די צורכו.
מרוב עצים איני רואה את היער,ואני בטוח שאיני היחיד.

הדיון הזה אינו עם ד"ר דורי, אלא עם חולים שמעוניינים לשמוע על טיפול שייתכן ויוכל לעזור להם.

אני שמחה שד"ר דורי הצטרף לדיון, כי אני חושבת שיש לו בהחלט מה לתרום. מה גם שבסופו של דבר מי שקובע את האופן שבו מאובחנים ומטופלים חולי המיאסטניה, הם הרופאים הנוירולוגים שהוא נמנה עמם.

דיונים ברמה הזאת מתקיימים בפורומים של חולים בכל העולם. העידן שבו החולים באו לרופא ואמרו לו- " דוקטור, תגיד לי מה צריך לעשות" , לא קיים עוד. החולים רוצים להיות שותפים פעילים בהחלטות הטיפוליות. הם רוצים לתת הסכמה מדעת ולצורך כך נדרשת דעת.

השתדלתי להשתמש בהסברים שיהיו ברורים לכולם, ולא להשתמש במונחים מקצועיים. אך אם יש דברים שאינם ברורים, וכן מענייניים אותך, אין לי בעייה להסביר בצורה שתהיה יותר ברורה.

אתה מוזמן בכל עת לבוא להשתתף גם בדיונים בקומונות של תפוז, אם ברצונך לשמוע על דרכי התמודדות של חולים עם החיים היומיומיים, ולא דיונים אקדמיים. ואני גם בטוחה שאם תשאל שאלות שמטרידות אותך, כולנו נשמח לענות כמיטב יכולתנו.

הסיבה שאני משתשמת בשם עליסה ולא בשמי האמיתי, היא משום שהיום כל מה שאתה כותב באינטרנט מופיע מיד בכל מקום, ויש לי גם חיים אחרים. יחד עם זאת אינני מסתירה את מחלתי (וגם לא הייתי יכולה לוא רציתי, אלא אם הייתי מוצאת כיסא גלגלים בלתי נראה) וגם אינני מסתירה את זהותי ממי שמעוניין לדעת אותה.

כפי שאתה יודע, נתתי אפילו הרצאה באחד הכנסים שמשה אירגן.

אני חושבת שהחיים עם המחלה הזו הם לא פשוטים, ושאני יכולה לתרום לאחרים מניסיוני והתובנות שהגעתי אליהןי, וגם ללמוד מאחרים, ומהפתרונות שהם מצאו לבעיות שאני נתקלת בהן.

אין לי כוונה לפגוע באיש או לגרום לך להרגיש שאני מדברת מעל לראשך, אלא להיפך.

ואם לך יש פתרונות טובים משלי, אשמח תמיד ללמוד ממך. כל שיפור ולוא גם קטן בתיפקוד הוא משמעותי.

הדיון מעניין וחשוב אבל ההמלצות צריכות להיות ברורות.
ונטולין תרופה מצויינת לאסטמה. נגזרת דומה דווחה לא מזמן כיעילה בקבוצה קטנה של 8 חולי מיאסטניה גרביס, בהם ל- 5 היה שיפור תחת טיפול. המחברים סיכמו בזהירות המתבקשת שיכול להיות שהטיפול יעיל בתת קבוצה של חולי מיאסטניה אך דרושה הוכחה לכך במחקר גדול.
אפדרין תרופה טובה מאוד כנראה למיאסטניה מולדת, כלומר לא על רקע דלקת (אוטואימונית).
ההשפעה של ונטולין, אדרנלין וניגזרות אחרות דומות על פעולת השריר מורכבת. אמנם יש שחרור מוגבר של אצטילכולין אבל יש גם תגובתיות משתנה של הקולטנים. מיגע מלפרט כאן. היעילות של אפדרין פחותה לעומת פירידוסטיגמין, ויש לו גם תופעות לוואי מדאיגות כמו מוות פתאומי, התקף לב וכו'.
יש לציין גם כי היה דיווח על חיות מעבדה שבהם נבחן השילוב של פירידוסטיגמין עם תרופות אדרנרגיות כגון ונטולין, ונמצא כי השילוב היה רע מאוד!

בשורה התחתונה - אין המלצה גורפת לשימוש בונטולין כטיפול במיאסטניה גרביס. מי שזקוק לטיפול בשל אסטמה בהחלט רצויי שישתמש בטיפול. זאת קבוצה שאולי כדאי לחקור.
אפדרין נראה לי שמסוכן מידי, אם יש חלופות.

שצריך לעשות מחקרים מבוקרים, ולא להסתמך על תגובה אנקדוטאלית של חולים בודדים.

והשאלה המתבקשת היא מדוע המחקרים האלה לא נעשים?

מדוע יש מחקר על ונטולין בטרשת נפוצה, ולא במיאסטניה, שבה השילוב של האפקט האימונודולאטורי על תאי T, ביחד עם האפקט הישיר על השריר (ד"א אין שום השפעה במינונים פיזילוגיים על הפעילות של הרצפטור לאצטיל כולין), יכול להיות (לפחות באופן תיאורטי) שילוב מאוד יעיל.

ומדוע אין באמת מחקרים במיאסטניה על תת-קבוצות, לא מבחינת הבדיקות האבחנתיות (כמו EMG) ולא מבחינת הטיפולים?

ומדוע בכלל מספר המחקרים במיאסטניה בעולם, הוא זעום ביותר?

ואיזה טיפול למיאסטניה כן הוכח כיעיל במחקרים מבוקרים, על קבוצות גדולות ותת-קבוצות של חולים?

התשובה כמובן מורכבת. חלקה הגדול קשור בחוסר זמן וחוסר כסף.
אבל, בסה"כ, מתוך הסתכלות על המגמות כעת, בכל זאת יש מקום לאופטימיות.